CRISPR-cas9, Zaawansowana technologia inżynierii genetycznej

Pod koniec listopada 2018 roku świat był zszokowany twierdzeniami chińskiego naukowca He Jianku. Stwierdził, że urodziło się pierwsze dziecko poddane edycji genu przy użyciu CRISPR-cas9.

Oprócz kodeksu etycznego świata medycznego dotyczącego eksperymentów edycji genów u ludzi, ten eksperyment jest z pewnością nową erą dla naukowców do prowadzenia dalszych badań.

W rzeczywistości technologia inżynierii genetycznej była odkrywana od dawna, ale w przypadku badań na ludziach z pewnością zachęca ona do debaty.

Zanim przejdziemy do inżynierii genetycznej, dobrze jest wiedzieć o genach.

Ludzie, zwierzęta, rośliny i inne organizmy składają się z miliardów maleńkich komórek. W każdej komórce znajduje się jądro zawierające DNA.

To DNA jest przekazywane z pokolenia na pokolenie i zawiera wszystkie informacje niezbędne do rozwoju organizmów.

Natomiast geny są jednostką dziedziczenia tych cech. Geny są przekazywane od jednej osoby do jej potomstwa w procesie reprodukcji, wraz z DNA, które je przenosi.

Jeśli DNA porównuje się do biblioteki zawierającej informacje, to geny są książkami, źródłem informacji.

Tak więc modyfikacja genów oznacza próbę manipulowania genami organizmu przy użyciu biotechnologii. Geny są konstruowane poprzez zmianę składu genetycznego komórek, poprzez naprawę, dodanie lub wstawienie nowego DNA do komórek organizmu.

Jedną z omawianych ostatnio technologii inżynierii genetycznej jest CRISPR-cas9.

CRISPR-cas9 to przełom w biotechnologii, który umożliwia genetykom i badaczom medycyny edycję części sekwencji genów poprzez usuwanie, dodawanie lub zmianę części DNA.

Obecnie CRISPR-cas9 jest najprostszą, najbardziej wszechstronną i ukierunkowaną metodą inżynierii genetycznej.

System CRISPR-cas9 składa się z dwóch kluczowych cząsteczek, które wykonują swoje zadanie inżynierii genu.

Przeczytaj też: Piosenka, która ciągle przewraca się w myślach, nazywa się INMI

Pierwsza nazywa się Cas9. Cas9 to enzym działający jako para „molekularnych nożyczek”, które mogą przeciąć dwie nici DNA w określonym miejscu w macierzy genów, z których DNA można dodać lub usunąć.

Drugi to fragment RNA, zwany Guide RNA (gRNA). gRNA składa się z kawałka krótkiej (około 20 zasad) nici RNA. To gRNA poprowadzi cas9 w kierunku docelowego RNA. Zapewnia to, że enzym cas9 tnie we właściwym miejscu genomu.

gRNA ma na celu znajdowanie i wiązanie się z określonymi sekwencjami w DNA. Oznacza to, że przynajmniej w teorii gRNA będzie wiązać się tylko z celem, a nie z żadnym innym regionem genomu.

Po zidentyfikowaniu fragmentów DNA, które wymagają modyfikacji, cas9 tnie prosto w docelowej lokalizacji.

Po wycięciu DNA naukowcy wykorzystują własny model naprawy DNA komórki, aby dodać lub usunąć fragmenty materiału genetycznego lub dokonać zmian w DNA, zastępując istniejące segmenty dopasowanymi sekwencjami DNA.

Inżynieria genetyczna ma duże znaczenie w zapobieganiu i leczeniu chorób człowieka. Obecnie większość badań nad edycją genomu ma na celu zrozumienie choroby przy użyciu komórek zwierzęcych i modeli.

Naukowcy nadal prowadzą eksperymenty, aby określić, czy to podejście jest bezpieczne i skuteczne w stosowaniu u ludzi. Jest to badane w badaniach nad wieloma różnymi chorobami, w tym zaburzeniami jednogenowymi, takimi jak mukowiscydoza, hemofilia i inne.

Ponadto inżynieria genetyczna obiecuje również leczenie i zapobieganie bardziej złożonym chorobom, takim jak rak, choroby serca, choroby psychiczne i zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV).

Do badań z samym CRISPR Jennifer Doudna, jedna z naukowców z Ameryki, przeprowadziła kiedyś eksperyment, zmieniając DNA czarnych myszy, a powstałe myszy urodziły się białe.

Przeczytaj także: Dlaczego niebo jest ciemne w nocy?

Znacznie odważniejsi chińscy naukowcy przeprowadzają eksperymenty inżynierii genetycznej z technologią CRISPR-cas9 na ludzkich embrionach.

Twierdzą, że zmienili DNA w zarodku, w wyniku czego dziecko rodzi się, aby przetrwać atak wirusa HIV.

He Jianku, jeden z chińskich naukowców, twierdzi, że używa CRISPR-cas9, który może wstawiać i dezaktywować określone geny. A to, co robią, to zamknięcie dostępu do wirusa HIV, mimo że te twierdzenia nie zostały jeszcze poddane dalszemu badaniu i weryfikacji.

Nie jest pewne, czy inżynieria genetyczna u ludzi jest bezpieczna, czy nie. Jeśli zostanie to zrobione na zarodku, czy może to przynieść niepożądane konsekwencje dla dziecka w przyszłości?

Zastosowanie CRISPR-cas9 u ludzi z pewnością przyciągnie zalety i wady wielu stron

Nie jest to niemożliwe, w przyszłości technologia inżynierii genetycznej może być najlepszą opcją w leczeniu chorób takich jak HIV, AIDS, rak i tak dalej.

Lub nawet w przyszłości rodzice mogą zlecić naukowcom zaprojektowanie swojego dziecka zgodnie z ich życzeniem.

Oto, co Stephen Hawking przewidział pojawienie się rasy nadludzkiej dzięki technologii inżynierii genetycznej. Dzięki tej technologii są w stanie modyfikować DNA w celu zwiększenia inteligencji lub zdolności.

Bibliografia:

  • Technologia CRISPR-cas9, He Jianku
  • Inżynieria genetyczna autorstwa chińskich naukowców
  • Jak działa inżynieria genetyczna
  • Co to jest CRISPR-cas9
  • W jaki sposób CRISPR konstruuje nasze DNA?